Promovendus analyse zeldzame ziekte register, statistisch ontwerp en trial tools

Intro

Het Amsterdam Leukodystrofie Centrum en de afdeling Epidemiologie en Datawetenschap zijn een gezamenlijk promotieproject gestart met als doelstelling het ontwikkelen van een optimaal ontwerp en statistische analysetools voor therapie trials bij de zeldzame hersenziekte: vanishing white matter.

Wat ga je doen?

• Je gaat je verdiepen in VWM en de methodologie van klinische trials.
• Je analyseert het ziekteverloop van patiënten met VWM met behulp van gegevens uit het VWM-register en bepaalt vanaf welk moment het ziekteverloop vergelijkbaar is met het huidige ziekteverloop.
• Je schrijft een narrative review van de verschillende bestaande statistische benaderingen voor single-arm en two-arm geneesmiddelentrials voor uiterst zeldzame ziekten, hun geschiktheid in specifieke situaties en hun beperkingen.
• Je ontwikkelt een optimaal ontwerp van een single-arm fase 2 trial bij kinderen <6 jaar met externe controle data van een historisch cohort uit het VWM-register.
• Je ontwikkelt een optimaal randomisatieschema van een gerandomiseerde two-arm fase 2/3 trial bij patiënten ≥6 jaar.
• Je ontwikkelt een optimaal ontwerp van een gerandomiseerde two-arm vertraagde start fase 2/3 trial bij patiënten ≥6 jaar.

Wat neem je mee?

Wij zijn op zoek naar een enthousiaste PhD student en je brengt met je mee:

• Een master in statistiek, epidemiologie, econometrie of gerelateerd vakgebied.
• Aantoonbare interesse in het (bio)medische vakgebied.
• Goede programmeervaardigheden, bij voorkeur in R of Python.
• Motivatie en je bent in staat om zelfstandig en in teamverband te werken.
• Uitstekende communicatieve vaardigheden en je spreekt vloeiend Engels.

Wat bieden we jou?

• Een vliegende start van jouw carrière in het onderzoekswerk.
• Alle ruimte voor jouw drive om de zorg van morgen vorm te geven.
• Werken aan grootschalig én eigen onderzoek, met gemotiveerde collega’s uit alle hoeken van de wereld.
• Een contract voor 12 maanden (met de intentie tot verlenging).
• Inschaling in salarisschaal OIO: € 3.017 tot € 3.824 bruto bij een fulltime dienstverband (afhankelijk van opleiding en ervaring) en een eindejaarsuitkering van 8,3%. Bereken hier jouw netto salaris.
• Vakantie uren: 186,4 uur per jaar bij een fulltime dienstverband en een mogelijkheid om uren bij te sparen.
• Pensioenopbouw bij BeFrank, een modern, begrijpelijk en eerlijk geprijsd pensioen.
• Nu nog een (gedeeltelijke) vergoeding van je OV-reiskosten. Vanaf 1 oktober bij >7 km per enkele reis 100% OV-vergoeding en bij eigen vervoer €0,18 per km tot maximaal 40 km enkele reis.
• Kom je liever lopend of op de fiets? Maak gebruik van onze goede fietsregeling. En vanaf 1 oktober ontvang je een vergoeding à €0,18 per km.

Bekijk deze video met meer informatie over de indiensttreding bij Amsterdam UMC Research BV.

Waar ga je werken?

Amsterdam UMC Research BV ondersteunt wetenschappelijk onderzoek zonder winstoogmerk. Hiermee voorzien we onderzoekers in alles wat ze nodig hebben om te kunnen excelleren. Zo bieden onze principal investigators (PI's) en projectleiders begeleiding op het gebied van projectbeheer, finance en human resources. Bij medisch-wetenschappelijke onderzoeksprojecten wordt daarnaast ook ondersteuning op juridisch vlak geboden.

Bekijk de video voor meer informatie.

We bieden een uitstekende onderzoeksomgeving in twee samenwerkende teams. Eén is een multidisciplinair team dat zich richt op veel verschillende aspecten van leukodystrofieën. Het leukodystrofieteam bestaat uit 6 onderzoeks-PI's, één postdoc, 2 onderzoekscoördinatoren, 4 kinderneurologen die betrokken zijn bij de uitvoering van de trials, 6 analisten, 12 promovendi en talloze stagiaires. Sommigen werken aan klinische aspecten van de ziekte met behulp van verschillende patiëntenregisters. Sommigen werken in het laboratorium en voeren studies uit naar ziektemechanismen, met als doel de ziekte beter te begrijpen en mogelijkheden voor behandeling te vinden. Sommigen werken aan klinische trials bij patiënten. Sommige van deze trials zijn gebaseerd op onze eigen resultaten en zijn geïnitieerd door ons team.

Het tweede team betreft epidemiologie en datawetenschap, dat bestaat uit 7 onderzoeksteams en tot doel heeft klinisch onderzoek en gezondheidszorg te verbeteren door middel van nieuwe methodologische bijdragen. De afdeling bestaat uit biostatistici, epidemiologen, kwantitatieve psychologen, gezondheidseconomen en bioinformatici en ongeveer 40 promovendi. Dit project wordt uitgevoerd in het Decision Modeling Center, een multidisciplinair team van 3 onderzoeks-PI's, 5 universitair docenten, 2 postdocs en 9 promovendi. Het team werkt nauw samen met andere statistische en epidemiologische teams in de afdeling, zoals het big stats team en komt maandelijks bijeen op afdelingsonderzoeksvergaderingen.

Werken in die twee teams betekent dat je inzicht krijgt in veel verschillende aspecten van leukodystrofieën en klinische trialontwikkeling.

Wat ga je onderzoeken?

Onderzoek in het Amsterdam Leukodystrofie Centrum is gericht op het verbeteren van inzicht in leukodystrofieën en het ontwikkelen van behandelingen. De ziekte “vanishing white matter” (VWM) is al lang een belangrijk onderzoeksgebied in Amsterdam UMC. VWM treft vooral kinderen en veroorzaakt toenemende neurologische handicaps en vroege dood.

We hebben deze ziekte 30 jaar geleden gedefinieerd en de gerelateerde genen in 2001 geïdentificeerd. In 2004 zijn we begonnen met een patiëntenregister voor VWM, dat nu gegevens bevat van ongeveer 500 patiënten wereldwijd met informatie over het ziekteverloop tot 30 jaar. Met groeiend inzicht in ziektemechanismen zijn verschillende therapeutische interventies ontwikkeld en getest met veelbelovende resultaten. VWM is uiterst zeldzaam en dat belemmert het ontwerp en de analyse van onderzoeken.

Als promovendus werk je aan de analyse van het VWM-register. Ziekteverloop verandert door de jaren heen en een belangrijke vraag is vanaf wanneer het ziekteverloop van onbehandelde patiënten in het register vergelijkbaar is met het ziekteverloop van huidige patiënten? Vanaf wanneer kunnen registergegevens worden beschouwd als relevante real-life data, die kunnen worden gebruikt als controle-gegevens in klinische trials?

Je werkt ook aan nieuwe en onlangs afgeronde therapie trials in VWM en ontwerpt en optimaliseert hulpmiddelen voor statistische analyse van kleine datasets.

Wil je alvast meer weten over de verschillende fases binnen het PhD traject? Op deze pagina lees je hierover meer informatie. 

 

Heb je nog vragen? Voor inhoudelijke informatie over deze vacature kun je terecht bij Prof. Dr. Marjo van der Knaap, kinderneuroloog, via ms.vanderknaap@amsterdamumc.nl, of prof. Dr. Hans Berkhof, statisticus, via h.berkhof@amsterdamumc.nl.

Voor meer informatie over de sollicitatieprocedure kun je terecht bij Rhiannon Sandfort, Recruitment adviseur, via r.e.sandfort@amsterdamumc.nl.

Een referentiecheck en screening kunnen onderdeel zijn van de procedure. Kom je bij ons in dienst, dan vragen we voor een aantal functiegroepen standaard een VOG (Verklaring Omtrent Gedrag). Lees hier wat dit inhoudt en of het voor jouw functie van toepassing is.

Interne kandidaten krijgen, bij gelijke geschiktheid, voorrang op externe kandidaten.

Acquisitie naar aanleiding van deze vacature wordt niet op prijs gesteld.